近日，全球領(lǐng)先的科技公司、基因編輯領(lǐng)導(dǎo)者默克公司宣布，美國(guó)專利商標(biāo)局已經(jīng)下發(fā)關(guān)于其proxy-CRISPR技術(shù)的專利申請(qǐng)的正式許可，這是其在美國(guó)的首個(gè)CRISPR專利，也是其在全球的第13項(xiàng)CRISPR專利。

此前，該公司已在澳洲、加拿大和歐洲獲得CRISPR配對(duì)切口酶技術(shù)專利（切割染色體序列的對(duì)立鏈，以便造成雙鏈斷裂），在澳洲、加拿大、歐洲、新加坡、中國(guó)、以色列和韓國(guó)獲得CRISPR整合技術(shù)專利（切割真核細(xì)胞染色體序列并將外部DNA序列植入），其為所有領(lǐng)域提供全部專利組合授權(quán)。

默克的proxy-CRISPR是一項(xiàng)新的基因組編輯技術(shù)，通過(guò)開放基因組，調(diào)整DNA，從而讓CRISPR更具效率、靈活性和特異性，這項(xiàng)技術(shù)能夠幫助科學(xué)家探索先前無(wú)法企及的基因組區(qū)域。

為了采用proxy-CRISPR方法，默克設(shè)計(jì)了兩個(gè)CRISPR系統(tǒng)，以相鄰的基因組為靶向并相互合作。一個(gè)CRISPR系統(tǒng)打開局部“門”，排除阻塞的染色質(zhì)蛋白質(zhì)，另一個(gè)CRISPR系統(tǒng)穿過(guò)這道“門”，尋找具體的調(diào)整方位。由于產(chǎn)生的調(diào)整需要兩個(gè)CRISPR綁定活動(dòng)，proxy-CRISPR方法可以實(shí)現(xiàn)單個(gè)CRISPR系統(tǒng)的兩倍特異性。

但是由于去年年底的賀建奎事件讓基因編輯技術(shù)引起了科學(xué)、法律和社會(huì)方面的擔(dān)憂，默克公司表示其會(huì)慎重考慮基因編輯的道德和法律標(biāo)準(zhǔn)。該公司現(xiàn)已組建了生物倫理顧問(wèn)小組，為其所開展的研究提供指導(dǎo)，包括基因編輯的研究或使用，并且確定了清晰的經(jīng)營(yíng)定位，在考慮科學(xué)和社會(huì)問(wèn)題的同時(shí)，不會(huì)妨礙任何有前景的治療方法的研究和應(yīng)用。與此同時(shí)，其制定并發(fā)布了一份長(zhǎng)達(dá)六頁(yè)的政策聲明，旨在解決在研究和應(yīng)用中使用CRISPR和其他基因組編輯技術(shù)的道德和技術(shù)問(wèn)題，根據(jù)政策聲明，這些問(wèn)題包括對(duì)個(gè)人及其后代的后果以及對(duì)整個(gè)社會(huì)的潛在影響。

默克執(zhí)行董事會(huì)成員兼生命科學(xué)業(yè)務(wù)首席執(zhí)行官吳博達(dá) (Udit Batra) 表示：“作為CRISPR技術(shù)的領(lǐng)導(dǎo)者，我們將繼續(xù)與全球科學(xué)家合作，以負(fù)責(zé)任、合倫理的方式發(fā)揮這種強(qiáng)大工具的全部潛力。本次專利取得對(duì)美國(guó)的研究人員是一個(gè)好消息，其勢(shì)必會(huì)加速藥物研發(fā)進(jìn)程。”

Batra曾在此前的訪談中闡述過(guò)默克在基因編輯領(lǐng)域的重點(diǎn)布局。它們包括開發(fā)更具體的切割和替換基因組相關(guān)部分的方法，同時(shí)避免脫靶效應(yīng); 開發(fā)更接近模擬人體細(xì)胞的更好細(xì)胞系進(jìn)行體外毒理學(xué)研究，例如，使用基因編輯修飾Madin-Darby犬腎（MDCK）細(xì)胞，使其看起來(lái)更像人類腸道，或加強(qiáng)生物生產(chǎn)。

近年來(lái)，默克通過(guò)一系列合作和其他舉措，開展了基于基因編輯的藥物開發(fā)。上個(gè)月，其與Vertex Pharmaceuticals達(dá)成獨(dú)家研發(fā)許可協(xié)議。Vertex公司獲得兩款DNA依賴性蛋白激酶（DNA-PK）抑制劑以及一款臨床前化合物的研發(fā)許可，在基因編輯領(lǐng)域用于治療6種特定遺傳病適應(yīng)癥。

去年12月，默克(Merck)宣布與法國(guó)生物技術(shù)公司genOway達(dá)成一項(xiàng)涉及CRISPR/Cas9嚙齒動(dòng)物模型市場(chǎng)的戰(zhàn)略聯(lián)盟，旨在讓非營(yíng)利和營(yíng)利性科學(xué)家使用Merck KGaA的CRISPR / Cas9技術(shù)。